La vatiquinona ralentiza la progresión de la Ataxia de Friedreich después de 1,5 años.
Sin embargo, en la población de análisis primario, el ensayo no logró su objetivo principal de un cambio general estadísticamente significativo en la progresión de la enfermedad.
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DT-216 duplica de forma segura la actividad del gen FXN en la Ataxia de Friedreich: datos de ensayo clínico de fase 1.
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