Prometedores resultados del primer fármaco 'silenciador de genes' contra el Alzheimer
Un oligonucleaotido antisentido (utilizado para detener la producción de una proteína por parte del ARN) "silencia" el gen que codifica la proteína tau asociada a microtúbulos. Esto disminuye la producción de esa proteína y altera el curso de la enfermedad.
Se necesitarán más ensayos en grupos más grandes de pacientes para determinar si esto conduce a un beneficio clínico.
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Nuevo enfoque para tratar enfermedades neurodegenerativas
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Investigadores españoles prueban una técnica no invasiva para la terapia génica del Parkinson
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Una nueva técnica abre la puerta del cerebro a tratamientos neurológicos sin precedentes
Un estudio en monos y pacientes muestra cómo atravesar la inexpugnable muralla biológica que protege al encéfalo y tratar así el párkinson u otras dolencias
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Fabricación de medicamentos de terapias avanzadas: ¿una oportunidad?
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https://issuu.com/aajm2017/docs/17_-_acceso_justo_al_medicamento_-_enero_2023_ok/s/18720417
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El medicamento más caro del mundo: un nuevo fármaco para terapia génica contra la hemofilia
El tratamiento con Hemgenix, recién aprobado por Estados Unidos, cuesta 3,5 millones de dólares
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Hemgenix recibió recientemente la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para comercializarse en ese país.
Es una terapia génica para tratar la hemofilia B, la variedad menos común y más peligrosa de esta enfermedad que dificulta la coagulación de la sangre.
La empresa que lo fabrica, CSL Behring fijó el precio en US$3,5 millones por la dosis única del tratamiento en EE.UU.
Esto lo convierte, con mucha diferencia, en el medicamento más caro del mundo.
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Nuevos vectores virales para la terapia génica de enfermedades neurológicas.
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