@Pierrette Design and outcome measures of LAVENDER, a phase 3 study of #trofinetide
for #Rett syndrome
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1551714422000301?via%3Dihub
FDA OKs First Drug for #Rett Syndrome
📌 The FDA has approved #trofinetide oral solution as the first treatment of Rett syndrome in adults and children aged 2 years and older.
📌Rett syndrome is a rare, genetic neurodevelopmental disorder that affects about 6000 to 9000 people in the United States, mostly females.
📌Symptoms typically present between 6 and 18 months of age, with patients experiencing a rapid decline with loss of fine motor and communication skills.
https://www.medscape.com/viewarticle/989649?src=rss&icd=login_success_email_match_norm
Hola Titánicos, muy bienvenidos a un nuevo capítulo de #gentetitanica donde os presento a Tomi, que nos explicará como una niña de 2años le cambió la vida y la forma de verla, hasta tal punto de crear 1asociación: LuchaRETT por ti princesa.
https://somosdisca.es/gente-titanica-todo-por-mi-princesa/
Puedes ver el capítulo en el enlace o en nuestra cuenta de YouTube
#rett #síndromederett #princesarett #enfermedadesraras #Salud #terapias #discapacidad #disability #disabilities #runnin #Somosdisca
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@paquita Bióloga especializada en neuro. Investigo sobre comportamiendo social (sexual y maternal) mediado por #feromonas, y sobre las alteraciones que produce la mutación en el gen Mecp2, causante del síndrome de #Rett, en la neuroanatomía y el comportamiento de ratones modelo. Divulgo todo lo que puedo, e intento concienciar sobre enfermedades raras desde la universidad y desde cualquier micro que me pongan delante #PaquitersForScience
#feromonas #rett #paquitersforscience